Джелсинджер, Джесси

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к: навигация, поиск

Джесси Джелсинджер (англ. Jesse Gelsinger; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999) был первым человеком, умершим в клиническом испытании генной терапии.

Ему было 18 лет. Джелсинджер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы, связанного с Х-хромосомой генетического заболевания печени, симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка. Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Джелсинджеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.

Джелсинджер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете, и направленного на разработку метода для лечения детей, рожденных с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Джелсинджеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.

Следствие FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе со-исследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования:

  • Джелсинджер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования);
  • Сокрытие информации Университетом о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов;
  • Отсутствие в документах информации о смерти обезьян при данном способе лечении.

Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение,[1] но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании.[2][3] Случай с Джелсинджером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области.[4]

Примечания[править | править вики-текст]

  1. Institute for Human Gene Therapy Responds to FDA – Almanac Between Issues. Upenn.edu (14 февраля 2000). Проверено 16 ноября 2010.
  2. Greenberg, Daniel S. «Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism». Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., pages 104—106.
  3. Don't Compromise Ethics in Human Experiments, Bioethics Expert Says. Law.virginia.edu (18 апреля 2008). Проверено 16 ноября 2010.
  4. A History Lesson for Stem Cells. Sciencemag.org (8 мая 2009). Проверено 29 февраля 2012.

Ссылки[править | править вики-текст]