Джелсинджер, Джесси

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску

Джесси Джелсинджер (англ. Jesse Gelsinger; 18 июня 1981 — 17 сентября 1999) был первым человеком, умершим в клиническом испытании генной терапии.

Ему было 18 лет. Джелсинджер страдал от дефицита орнитин-транскарбамилазы, Х-сцепленного генетического заболевания печени, симптомы которого включают неспособность обезвреживать аммиак — побочный продукт распада белка. Заболевание, как правило, заканчивается смертью сразу после рождения, однако Джелсинджеру заболевание передалось не по наследству, а возникло вследствие спонтанной генетической мутации в момент зачатия, поэтому симптомы оказались не так сильно выражены. Некоторые из его клеток печени были здоровыми, что позволяло ему жить при соблюдении специальной диеты и приеме лекарственных препаратов.

Джелсинджер был включен в клиническое испытание, проводимое в Пенсильванском университете, и направленное на разработку метода для лечения детей, родившихся с этой тяжелой болезнью. 13 сентября 1999 г. Джелсинджеру ввели аденовирусный вектор со здоровым геном, чтобы проверить безопасность процедуры. Он умер через четыре дня, 17 сентября, в 14:30, по-видимому, в результате масштабного иммунного ответа на вирусный вектор, используемый для транспортировки гена в его клетки, что привело к полиорганной недостаточности и смерти мозга.

Следствие FDA пришло к выводу, что ученые, участвующие в судебном процессе, в том числе со-исследователь Джеймс М. Уилсон (директор Института «Human Gene Therapy»), нарушили несколько правил проведения исследования:

  • Джелсинджер был включен в исследование в качестве замены другого (выведенного из исследования) волонтера, несмотря на высокий уровень аммиака (что являлось критерием исключения из исследования);
  • Сокрытие информации Университетом о серьезных побочных эффектах генной терапии у двух пациентов;
  • Отсутствие в документах информации о смерти обезьян при данном способе лечении.

Университет Пенсильвании позже выпустил опровержение,[1] но выплатил родителям неназванную сумму. Сообщалось, что Уилсон и Университет имели финансовую заинтересованность в этом исследовании.[2][3] Случай с Джелсинджером имел сильный тормозящий эффект для всех ученых в данной области.[4]

Примечания[править | править код]

  1. Institute for Human Gene Therapy Responds to FDA – Almanac Between Issues. Upenn.edu (14 февраля 2000). Дата обращения 16 ноября 2010.
  2. Greenberg, Daniel S. «Science for Sale. The Perils, Rewards, and Delusions of Campus Capitalism». Chicago: U. Chicago Press, 2007, 324pp., pages 104—106.
  3. Don't Compromise Ethics in Human Experiments, Bioethics Expert Says (недоступная ссылка). Law.virginia.edu (18 апреля 2008). Дата обращения 16 ноября 2010. Архивировано 14 октября 2009 года.
  4. A History Lesson for Stem Cells. Sciencemag.org (8 мая 2009). Дата обращения 29 февраля 2012.

Ссылки[править | править код]