Вокселотор
| Вокселотор | |
|---|---|
 | |
| Химическое соединение | |
| Брутто-формула | C19H19N3O3 |
| CAS | 1446321-46-5 |
| PubChem | 71602803 |
| DrugBank | DB14975 |
| Состав | |
| Другие названия | |
| Oxbryta, voxelotor, GBT440 | |
Вокселотор (Voxelotor, Оксбрита / Oxbryta) — лекарственный препарат для лечения серповидноклеточной анемии.
В ноябре 2019 года Food and Drug Administration США в ускоренном режиме одобрило препарат компании Global Blood Therapeutics[1]. Одобрение препарата основано на результатах клинического исследования с участием 274 пациентов с серповидноклеточной анемией. Согласно дизайну, 90 пациентов получали исследуемый препарат в дозе 1500 мг, 92 — в дозе 900 мг, 92 — плацебо. У 51,1% пациентов, принимавших вокселотор в дозе 1500 мг, увеличилась частота ответа гемоглобина, тогда как в группе плацебо этот показатель составил 6,5%[2].
Механизм действия[править | править код]
Вокселотор представляет собой ингибитор полимеризации HbS[3], которая является центральной аномалией при заболевании серповидноклеточной анемией.
Показания[править | править код]
Серповидноклеточная анемия у пациентов 12 лет и старше[4].
Побочные эффекты[править | править код]
Среди побочных эффектов вокселотора чаще всего встречается головная боль, диарея, боль в животе, тошнота, усталость, сыпь и лихорадка[2].
Примечания[править | править код]
- ↑ Novel Drug Approvals for 2019 (англ.). FDA. Дата обращения: 14 марта 2020. Архивировано 11 января 2020 года.
- ↑ 1 2 Новое в лечении серповидноклеточной анемии. cyberleninka.ru. Дата обращения: 7 июня 2023. Архивировано 7 июня 2023 года.
- ↑ New insights into the pathophysiology and development of novel therapies for sickle cell disease (англ.) // Hematology Am Soc Hematol Educ Program. : journal. — 2018. — doi:10.1182/asheducation-2018.1.493. — PMID 30504350. PMC 6245971
- ↑ OXBRYTA- voxelotor tablet, film coated (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
 | Это заготовка статьи по фармакологии. Помогите Википедии, дополнив её. |