Патисиран

Материал из Википедии — свободной энциклопедии
Перейти к навигации Перейти к поиску
Патисиран
Patisiran.png
Химическое соединение
Брутто-формула C412H520N148O290P40
CAS
DrugBank
Состав
Классификация
АТХ
Другие названия
Onpattro

Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — амилоидной полинейропатии. Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией Alnylam Pharmaceuticals (англ.) (англ.).[1]

Состав[править | править код]

Молекула патисирана представляет собой короткую двухцепную рибонуклеиновую кислоту (РНК), в которой ряд нуклеотидов модифицирован. Антисмысловая нить состоит из последовательности 21 нуклеотида: АУГ ГАА УмАЦ УЦУ УГГ УУмА ЦдТдТ, где Ум — 2-метил-О-уридин, а дТ — тимидин. смысловая нить имеет последовательность ГУмА АЦмЦм ААГ АГУМ АУМУМ ЦМЦМА УмдТдТ (отметки те же, а Цм — 2-метил-О-цитидин). В препарате РНК находится в форме натриевой соли.[2]

Фармакологическое действие[править | править код]

Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина. У пациентов, страдающих наследственной амилоидной полинейропатией в этом гене имеются мутации, которые приводят к патологической функции этого белка в печени, что и вызывает заболевание. Угнетение синтеза белка снижает его количество и имеет следствием уменьшение нарушений в нервной системе и в других органах.[3]

Экономическое значение[править | править код]

10 августа 2018 года патисиран разрешён администрацией питания и лекарственных препаратов США к использованию в клинической практике.[4] Общее количество случаев до того неизлечимой наследственной амилоидной полинейропатии составляет около 50 тысяч во всем мире. Бизнес-аналитики прогнозируют около 1 млрд долларов США продаж препарата в год.[5]

Примечания[править | править код]

  1. Gene-silencing technology gets first drug approval after 20-year wait (англ.) // Nature : journal. — 2018. — ISSN 0028-0836. — doi:10.1038/d41586-018-05867-7. (англ.)(англ.)
  2. Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis (англ.) // The New England Journal of Medicine : journal. — 2018. — Vol. 379, no. 1. — P. 11—21. — ISSN 0028-4793. — doi:10.1056/NEJMoa1716153. (англ.)(англ.)
  3. ONPATTRO- patisiran injection, lipid complex (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
  4. Novel Drug Approvals for 2018 (англ.). FDA.
  5. Allison DeAngelis. Cambridge biotech Alnylam wins FDA approval for first drug.Boston Business Journal. Aug 10, 2018 (англ.)(англ.)