Патисиран
| Патисиран | |
|---|---|
 | |
| Химическое соединение | |
| Брутто-формула | C412H520N148O290P40 |
| CAS | 1420706-45-1 |
| DrugBank | 14582 |
| Состав | |
| Классификация | |
| АТХ | N07XX12 |
| Другие названия | |
| Onpattro | |
 Медиафайлы на Викискладе | |
Патисиран, коммерческое название Onpattro — синтетический лекарственный препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции. Разработан для лечения редкого наследственного заболевания — амилоидной полинейропатии. Патисиран стал первым препаратом на основе интерференционных олигонуклеотидов, разрешённым FDA США для использования в клинике для лечения пациентов. Препарат разработан компанией Alnylam Pharmaceuticals[англ.] (англ.).[1]
Состав[править | править код]
Молекула патисирана представляет собой короткую двухцепную рибонуклеиновую кислоту (РНК), в которой ряд нуклеотидов модифицирован. Антисмысловая нить состоит из последовательности 21 нуклеотида: АУГ ГАА УмАЦ УЦУ УГГ УУмА ЦдТдТ, где Ум — 2-метил-О-уридин, а дТ — тимидин. смысловая нить имеет последовательность ГУмА АЦмЦм ААГ АГУМ АУМУМ ЦМЦМА УмдТдТ (отметки те же, а Цм — 2-метил-О-цитидин). В препарате РНК находится в форме натриевой соли.[2]
Фармакологическое действие[править | править код]
Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина. У пациентов, страдающих наследственной амилоидной полинейропатией в этом гене имеются мутации, которые приводят к патологической функции этого белка в печени, что и вызывает заболевание. Угнетение синтеза белка снижает его количество и имеет следствием уменьшение нарушений в нервной системе и в других органах.[3]
Экономическое значение[править | править код]
10 августа 2018 года патисиран разрешён администрацией питания и лекарственных препаратов США к использованию в клинической практике.[4] Общее количество случаев до того неизлечимой наследственной амилоидной полинейропатии составляет около 50 тысяч во всем мире. Бизнес-аналитики прогнозируют около 1 млрд долларов США продаж препарата в год.[5]
Примечания[править | править код]
- ↑ Gene-silencing technology gets first drug approval after 20-year wait (англ.) // Nature : journal. — 2018. — ISSN 0028-0836. — doi:10.1038/d41586-018-05867-7. (англ.)(англ.)
- ↑ Patisiran, an RNAi Therapeutic, for Hereditary Transthyretin Amyloidosis (англ.) // The New England Journal of Medicine : journal. — 2018. — Vol. 379, no. 1. — P. 11—21. — ISSN 0028-4793. — doi:10.1056/NEJMoa1716153. (англ.)(англ.)
- ↑ ONPATTRO- patisiran injection, lipid complex (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
- ↑ Novel Drug Approvals for 2018 (англ.). FDA. Дата обращения: 6 сентября 2018. Архивировано 8 сентября 2018 года.
- ↑ Allison DeAngelis. Cambridge biotech Alnylam wins FDA approval for first drug.Boston Business Journal. Aug 10, 2018 Архивная копия от 9 ноября 2020 на Wayback Machine (англ.)(англ.)