Имиглуцераза
| Имиглуцераза | |
|---|---|
| Химическое соединение | |
| ИЮПАК | Человеческая бета-глюкоцереброзидаза |
| Брутто-формула | C2532H3854N672O711S16 |
| Молярная масса | 55597.4 |
| CAS | 143003-46-7 |
| DrugBank | DB00053 |
| Состав | |
| Классификация | |
| АТХ | A16AB02 |
| Фармакокинетика | |
| Период полувывед. | 3.6-10.4 минут |
| Способы введения | |
| Внутривенно | |
Имиглуцераза (Рекомбинантная макрофагнацеленная бета-глюкоцереброзидаза) — аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека. Компенсирует функциональную недостаточность ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы. Катализирует гидролиз гликолипида глюкоцереброзида до глюкозы и церамида и предупреждает накопление глюкоцереброзида в макрофагах, таким образом препятствует образованию клеток Гоше[1][2] .
Очищенная имиглуцераза — мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент[3][4].
Этот препарат является одним из самых дорогих лекарств, годовой курс лечения в США может обойтись более чем в 200 тысяч долларов[5][6]. В связи с низкой рентабельностью (и высокими расходами на разработку и производство) препарата ему было предоставлен статус орфанного препарата в США, Австралии и Японии[7].
Примечания[править | править код]
- ↑ Weinreb N.J. Imiglucerase and its use for the treatment of Gaucher's disease (англ.) // Expert Opin Pharmacother : journal. — 2008. — August (vol. 9, no. 11). — P. 1987—2000. — doi:10.1517/14656566.9.11.1987. — PMID 18627336. Архивировано 10 декабря 2019 года.
- ↑ Starzyk K., Richards S., Yee J., Smith S.E., Kingma W. The long-term international safety experience of imiglucerase therapy for Gaucher disease (англ.) // Mol. Genet. Metab. : journal. — 2007. — February (vol. 90, no. 2). — P. 157—163. — doi:10.1016/j.ymgme.2006.09.003. — PMID 17079176. Архивировано 12 декабря 2017 года.
- ↑ Erin Ailworth and Robert Weisman. Virus shuts Genzyme plant, holds up drugs for 8,000 (англ.) // The Boston Globe : newspaper. — 2009. — 17 June. Архивировано 4 марта 2016 года.
- ↑ Pentchev ; Brady, RO; Blair, HE; Britton, DE; Sorrell, S.H. et al. Gaucher disease: Isolation and comparison of normal and mutant glucocerebrosidase from human spleen tissue (англ.) // Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America : journal. — 1978. — August (vol. 75, no. 8). — P. 3970—3973. — doi:10.1073/pnas.75.8.3970. — PMID 29293. — PMC 392911.
- ↑ Cerezyme (imiglucerase for injection) Genzyme product data sheet. Архивировано 5 июня 2003 года.
- ↑ Balancing innovation, access, and profits — marketing exclusivity for biologics, Alfred B. Engelberg et al., N Engl J Med 361:1917
- ↑ Imiglucerase on Orpha.net: The portal for rare diseases and orphan drugs. Архивировано 29 декабря 2012 года.