Эксагамглоген аутотемцел
Эксагамглоген аутотемцел | |
---|---|
Химическое соединение | |
DrugBank | DB15572 |
Состав | |
Классификация | |
АТХ | B06AX05 |
Другие названия | |
CTX001, exa-cel, Casgevy |
Эксагамглоген аутотемцел — первая генная CRISPR/Cas9-терапия для лечения серповидноклеточной анемии. Одобрена для применения: США (2023)[1]. Разработана компанией Vertex Pharmaceuticals.
Механизм действия[править | править код]
Генная CRISPR/Cas9-терапия.
Показания[править | править код]
- Серповидноклеточная анемия[2]
Примечания[править | править код]
- ↑ FDA Approves First Gene Therapies to Treat Patients with Sickle Cell Disease (англ.). FDA. Дата обращения: 10 декабря 2023. Архивировано 8 декабря 2023 года.
- ↑ CASGEVY- exagamglogene autotemcel injection, suspension (англ.). DailyMed. U. S. National Library of Medicine.
Это заготовка статьи по фармакологии. Помогите Википедии, дополнив её. |